与其他靶向蛋白的药物相比，小核酸药物具有临床前研发周期短,候选靶点丰富，高特异性、高效性、长效性优势。

　　核酸（nucleic acids）是一种生物大分子，包括脱氧核糖核酸（DNA）和核糖核酸（RNA）。这两类分子能用来疾病的预防、诊断和治疗的，就是核酸药物。核酸药物包括小干扰RNA（siRNA），小激动RNA（saRNA），微小RNA（microRNA），信使RNA（mRNA）

　　小核酸药物的出现，使得主动设计药物序列用于靶向沉默疾病基因成为可能，与其他靶向蛋白的药物相比，小核酸药物具有临床前研发周期短,候选靶点丰富，高特异性、高效性、长效性优势。

　　理论上，任何由特定基因过表达引起的疾病都能够最终靠小核酸药物进行及时有效的治疗，这为小核酸药物的研发提供了丰富的候选靶点，包括很多传统药物无法成药的靶点。

　　小核酸药物是基因组学和功能基因组学发展至今的最大获益领域。小核酸药物的设计能轻松实现直接针对疾病基因（mRNA）序列的数字化设计，从而摆脱了传统药物的大规模筛选周期，使药物设计得以主动进行，研发成功率相对较高。

　　小核酸药物从转录后水平实现基因的表达调控，能够特异性地作用于致病基因转录的mRNA，从疾病的上游调控致病基因的表达，并能达到单碱基水平上的序列特异性，具有“有的放矢”及“治标治本”的特点。此外，核酸药物递送系统不断革新，可以有效地将核酸药物递送至靶器官，真正的完成靶向给药。

　　整体而言，小核酸药物的有效作用时间比传统的小分子和蛋白药物更长。以siRNA药物为例，当靶标mRNA被降解后， RNA诱导的沉默复合体（RISC）能循环工作，参与下一轮靶标mRNA的降解。此外，核酸药物的化学修饰技术不断革新，包括磷酸骨架修饰、糖基修饰和碱基修饰等，可提高核酸药物的稳定性和半衰期，使药物作用更长效，大幅度的提升病人治疗的依从性。较长的作用周期使得小核酸药物在糖尿病、心血管疾病等慢性病领域具有竞争优势。

　　目前全球上市的核酸药物主要有反义核酸（ASO）、小干扰RNA（siRNA）、核酸适配体等。除核酸适配体外（可能超过30个核苷酸），核酸药物通常为12~30个核苷酸组成的寡聚核苷酸，也称为寡核苷酸药物。此外，miRNA、核酶与脱氧核酶等在多种疾病的治疗中也显示出巨大的开发价值。核酸药物已成为当今生物医药研发中最具发展前途的领域之一。

　　小核酸药物相比现有的小分子和抗体药物具有靶点筛选快、研发成功率高、不易产生耐药性、更广治疗领域和长效性等优点，具有较大发展潜力。小核酸药物有望涵盖更丰富的适应症，因此其潜在市场规模十分广阔，预计到 2025 年全球小核酸药物销售额将突破 100 亿美元。

　　艾博生物目前公司管线涵盖传染病防治和肿瘤免疫等领域，其中针对COVID-19研发的mRNA疫苗，现已进入国际多中心三期临床研究，并获得药品生产许可证。

　　阿格纳生物公司拥有自主知识产权的GalPET肝靶向RNAi和脂质纳米颗粒（LNP）递送核心平台技术。2022年3月，由阿格纳生物和锐博生物研发的新冠mRNA疫苗开展了II期临床试验。

　　锐博生物是一家以核酸技术为核心，公司不仅拥有各种化学修饰寡核苷酸药物生产能力和大规模生产基地，还可提供从质粒制造、原辅料和酶生产、到mRNA生产和LNP制备及灌装的mRNA疫苗的全产业链生产和开发服务。

　　瑞博生物中国小核酸技术和小核酸制药的主要开拓者，四款产品处于临床研究阶段。依据未被满足的临床需求，围绕肝病、心血管、代谢、眼科和罕见病等多个疾病领域形成在研产品管线。

　　深信生物专注于预防性和治疗性mRNA疫苗及药物的开发。已构建了近5000个LNP库，筛选适用于不同治疗场景的LNP载体，为后续mRNA产品管线的持续研发创造了极好的条件。凭借其领先的LNP递送技术平台，深信生物在传染病、罕见病、肿瘤治疗性疫苗、肿瘤免疫治疗增强剂等四大方向构建了研发管线% 认证后阅读全文