来源:bob官网下载 发布时间:2025-08-09 09:36:12
科技日报北京8月7日电(记者刘霞)瑞典乌普萨拉大学研讨团队在6日出书的《新英格兰医学杂志》宣布效果称,全球首例由CRISPR-Cas基因修改技能取得的供体胰岛β细胞,在未运用免疫抑制剂的情况下,在Ⅰ型糖尿病患者体内成功存活,并发挥功用长达12周。这项技能为彻底治好Ⅰ型
Ⅰ型糖尿病是免疫系统过错进犯胰岛β细胞导致的疾病。现有胰岛素疗法虽能操控病况,但患者仍需终身医治,且面对心血管病危险添加、寿数削减等问题。传统胰岛细胞移植受制于免疫排挤反响,需长时间服用具有毒副作用的免疫抑制剂。
为霸占Ⅰ型糖尿病医治中的上述难题,研讨团队创始性地选用“基因魔剪”CRISPR-Cas12b技能,对供体胰岛细胞进行了改造:敲除B2M和CIITA基因以下降免疫原,转导慢病毒以过度表达CD47。得到的低免疫工程细胞随后被精准植入42岁受试者的左肱桡肌。有必要留意一下的是,整个医治进程彻底未运用糖皮质激素、抗炎药和免疫抑制剂。
84天的紧密监测显现,移植细胞成功躲避了免疫系统的“追杀”,未引发T细胞活化或抗体反响。印象学查看证明移植物存活杰出,患者糖化血红蛋白明显下降42%。虽然现在移植细胞数量仅为医治需求的7%,但这项生计与功用验证明验已取得关键性打破。
研讨团队表明,此次运用的低免疫基因修改技能或许取得更多治好性β细胞,未来有望完成无需免疫抑制的糖尿病彻底治好计划,让数百万患者脱节每日扎针的苦楚及长时间并发症的呈现。